Згідно з повідомленням, опублікованим через офіційний обліковий запис Cloud-native Healthcare у WeChat, її партнер Calliditas Therapeutics AB оголосив про позитивні результати глобального дослідження Open-Label Extension (OLE) випробування NefIgArd Phase III для Tarpeyo® (будесонід із затримкою-вивільнення капсул, Nefecon®).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 мл/хв у цей час.
Загалом у дослідженні взяли участь 119 пацієнтів, у тому числі 45 пацієнтів, які отримували Tarpeyo® у дослідженні III фази NefIgArd. Дані показали, що в усіх пацієнтів із IgA-нефропатією (IgAN), включно з тими, хто раніше отримував Tarpeyo® у дослідженні NefIgArd III фази, вплив лікування на ключові кінцеві точки, включаючи співвідношення білка-до-креатиніну в сечі (UPCR) і оцінену швидкість клубочкової фільтрації (eGFR) через 9 місяців, відповідав тим, що спостерігалися в дослідженні NefIgArd III фази. З точки зору безпеки, профіль безпеки після 9 місяців лікування Тарпейо® або повторного впливу після завершення дослідження NefIgArd III фази відповідав даним, наданим раніше.
Глобальне клінічне дослідження III фази NefIgArd було рандомізованим, подвійним сліпим, багатоцентровим дослідженням, яке оцінювало ефективність і безпеку Tarpeyo® (16 мг один раз на день) порівняно з плацебо у дорослих пацієнтів з первинною IgA-нефропатією, які отримували оптимізовану терапію інгібіторами RAS. Пацієнти були рандомізовані 1:1 для прийому Tarpeyo® або відповідного плацебо протягом 9 місяців з наступним 15-місячним періодом спостереження без лікування. Дослідження фази III NefIgArd досягло первинних і ключових вторинних кінцевих точок, повні дані опубліковано вЛанцет. Ґрунтуючись на цих результатах, у грудні 2023 року Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) повністю схвалило Tarpeyo® для лікування дорослих пацієнтів із IgA-нефропатією з ризиком прогресування захворювання, незалежно від вихідної протеїнурії.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 мл/хв. Всього було зареєстровано 119 пацієнтів, у тому числі 45, які отримували активне лікування. Усі зареєстровані пацієнти з OLE продовжували оптимізовану терапію інгібіторами РАН (АПФ та/або БРА) і отримували Тарпейо® 16 мг один раз на день протягом 9 місяців з наступним 3-місячним спостереженням. Первинний аналіз базувався на UPCR та eGFR через 9 місяців. Детальні дані будуть представлені на майбутній щорічній зустрічі Європейської ниркової асоціації – Європейської асоціації діалізу та трансплантації (ERA‑EDTA).
Tarpeyo® (Nefecon®) — капсула будесоніду з уповільненим вивільненням. Якєдина хворобо-модифікуюча терапія нефропатії IgA у всьому світі, це імуномодулятор, націлений на В-клітини слизової оболонки кишечника. Це може зменшити зниження функції нирок на 50%, відстрочити погіршення функції нирок на 66% у населення Китаю та, за оцінками, подовжує час до переходу до діалізу або трансплантації нирки на 12,8 років.
Тим часом будесонід проявляє aШвидкість метаболізму першого проходження становить 90%., сприяючи сприятливому профілю безпеки. Tarpeyo® розроблено спеціально для пацієнтів з нефропатією IgA. Кожна капсула містить 4 мг будесоніду, розробленого дляцільове вивільнення на B-клітинах слизової оболонки в термінальному відділі клубової кишки(включаючи пейєрові пластирі). Після розчинення капсули мікросфери з потрійним покриттям забезпечують тривале та стабільне вивільнення будесоніду, досягаючи високої концентрації, що покриває всю цільову область. Це зменшує вироблення галактозодефіцитних антитіл IgA1 (Gd-IgA1), які спричиняють нефропатію IgA, тим самим втручаючись на початковій стадії патогенного механізму для досягнення терапевтичних ефектів при нефропатії IgA.
