На зорі вибухового зростання терапії нефропатії IgA: наступний блокбастер
Обмежені ринкові можливості лікування в поєднанні з величезним ринковим потенціалом давно зробили IgA-нефропатію ареною гострої боротьби для інноваційних фармацевтичних компаній.
Будучи першим у світі схваленим етіологічно{0}}цільовим терапевтичним засобом для лікування IgA-нефропатії, кишковорозчинні капсули будесоніду (фірмові назви: Nefecon, Tarpeyo; китайська торгова марка: Naifukang) широко вважаються наступним популярним препаратом. Згідно з прогнозами Southwest Securities, річний обсяг продажів кишковорозчинних капсул будесоніду може досягти 5 мільярдів юанів до 2030 року.
Будесонідкишковорозчинні капсули вже продемонстрували потенціал блокбастера. У 2024 році, навіть без включення до Національного каталогу медичного страхування, продажі продукту за сім місяців склали 353 мільйони юанів. Завдяки медичному страхуванню-збільшенню обсягів і розширенню показань у 2025 році продажі зросли до понад 500 мільйонів юанів у першому й кварталі3 2025, що представляє річне-зростання-року на 3699,89%.
На цьому тлі кишковорозчинні капсули будесоніду мають намір стати одним із інноваційних ліків від хронічних захворювань, щорічні продажі якого досягнуть 1 мільярда юанів протягом першого року після включення медичного страхування.
Переглядаючи графік розробки, Нефекон спочатку був розроблений шведською компанією Calliditas Therapeutics як кишковорозчинну капсулу -будесоніду з уповільненим вивільненням. Завдяки запатентованій технології виготовлення будесонід доставляє будесонід спеціально до В-клітин слизової оболонки в термінальному відділі клубової кишки для здійснення місцевих фармакологічних ефектів. У грудні 2021 року він отримав схвалення регуляторних органів у США та в липні 2022 року в Європейському Союзі, що робить його першим у світі інноваційним засобом, схваленим як FDA США, так і Європейською EMA для етіологічно{7}}спрямованого лікування IgA-нефропатії.
У червні 2019 року Everest Medicines уклала ексклюзивну ліцензійну угоду з Calliditas Therapeutics, забезпечуючи права на розробку та комерціалізацію Naifukang® у Великому Китаї та Сінгапурі. У листопаді 2023 року кишковорозчинні капсули будесоніду отримали схвалення NMPA в Китаї, ставши першим і єдиним схваленим препаратом для лікування IgA-нефропатії в країні та заповнивши незадовільну клінічну прогалину.
Згодом у листопаді 2024 року продукт було внесено до Національного переліку ліків, що відшкодовуються (NRDL), а договірну ціну відшкодування було офіційно введено в дію в січні 2025 року. У травні 2025 року NMPA надав повний дозвіл на продукт, усунувши обмеження, пов’язані з вихідним рівнем протеїнурії.
Будучи новатором етіологічної-цільової терапії IgA-нефропатії в усьому світі, кишковорозчинні капсули будесоніду користуються суттєвими-перевагами першопрохідця на ринку.
Невидимий вбивця, що вражає молодь
Незадоволений клінічний попит на лікування IgA-нефропатії залишається величезним.
Імуноглобулінова нефропатія (IgAN), найпоширеніший первинний гломерулонефрит у всьому світі, є основною причиною хронічної хвороби нирок (ХНН) і термінальної -стадії ниркової недостатності (ESRD). Хвороба протягом тривалого часу страждала від високої поширеності, низьких показників діагностики та відсутності-специфічної терапії.
За оцінками Frost & Sullivan, у 2020 році кількість пацієнтів із IgA-нефропатією становила 9,2669 мільйона (включаючи 2,2 мільйона пацієнтів у Китаї), а до 2025 року кількість пацієнтів зросте до 9,7306 мільйона (2,3 мільйона в Китаї). Відповідно, очікується, що глобальний ринок препаратів для лікування IgA-нефропатії зросте з 567 мільйонів доларів США у 2020 році до 1,196 мільярдів доларів США у 2025 році, що відповідає середньорічному темпу зростання (CAGR) у 16,1%. Очікується, що китайський ринок зросте з 37 мільйонів доларів США до 109 мільйонів доларів США за той самий період із CAGR 24,6%.
Очікується, що це швидке розширення буде спільно спричинене випуском нових ліків, оптимізованими полісами медичного страхування та кращими показниками діагностики пацієнтів.
Аналіз IQVIA, що включає численні клінічні дослідження, показує, що поширеність IgA-нефропатії в Китаї приблизно в 1,5–2 рази вища, ніж у Європі, і в 3–6 разів — у Сполучених Штатах. Згідно з європейським показником поширеності 2,53 випадки на 10 000 населення в десяти європейських країнах, загальна кількість пацієнтів з IgA-нефропатією в Китаї оцінюється приблизно в 5 мільйонів.
Щороку в Китаї реєструється понад 100 000 нових випадків діагностованої IgA-нефропатії, переважно серед підлітків і молодих людей віком від 16 до 35 років. Переважна більшість пацієнтів прогресує до термінальної-стадії ниркової недостатності протягом 10–15 років після встановлення діагнозу, що потребує довічного діалізу або трансплантації нирки для виживання та накладає серйозний фінансовий тягар на окремих осіб та їх сім'ї.
Тим не менш, лікування IgA-нефропатії, орієнтоване на-специфічну етіологію-захворювання, вже давно не існує.
Традиційне клінічне лікування в першу чергу покладається на підтримуюче лікування, включаючи інгібітори РААС, інгібітори SGLT2 та антагоністи рецепторів ендотеліну для зменшення екскреції білка з сечею, поряд із системними кортикостероїдами або імунодепресантами для пом’якшення запалення. Однак ці традиційні режими не здатні стійко уповільнити зниження функції нирок і прогресування захворювання.
Дослідження показують, що пацієнти, які отримують існуючу терапію, все ще прогресують до термінальної-стадії ниркової недостатності раніше, ніж прогнозована тривалість життя, причому в азіатському населенні спостерігається швидше прогресування захворювання. На цьому фоні існує нагальна клінічна потреба в більш безпечних методах лікування, які впливають на першопричину захворювання.
Від симптоматичного лікування до етіологічного-спрямованого лікування
Точний патогенез первинної IgA-нефропатії не був повністю з’ясований, із загальноприйнятою «гіпотезою кількох-ударів», яка передбачає, що IgA-нефропатія виникає внаслідок каскаду патогенних механізмів, що перекриваються. Протягом десятиліть стратегії лікування IgA-нефропатії зосереджувались головним чином на контролі артеріального тиску та протеїнурії, що представляло собою симптоматичне лікування.
Запускбудесонідкишковорозчинні капсули вирішують цю головну незадоволену медичну потребу.
Націлюючись на В-клітини слизової оболонки кишечника та пригнічуючи виробництво патогенного галактозо{0}}IgA1 (Gd-IgA1), препарат дає змогу втручатися проти етіології захворювання. Комерціалізація кишковорозчинних капсул будесоніду змінила парадигми лікування в бік пригнічення патогенного синтезу IgA1, тобто етіологічно-цільової терапії.
Відмінний механізм дії лежить в основі його основних клінічних переваг.
Кожна кишковорозчинна капсула будесоніду містить 4 мг будесоніду. Використовуючи запатентовану технологію подвійного уповільненого й уповільненого-вивільнення, продукт вибірково доставляє будесонід до В-клітин слизової оболонки в термінальному відділі клубової кишки. Після розчинення капсули гранули з потрійним- покриттям стабільно та безперервно вивільняють будесонід, досягаючи високих локальних концентрацій препарату в цільовій області. Це пригнічує утворення галактозо{6}}дефіцитних антитіл IgA1, які викликають нефропатію IgA, втручаючись на початковій стадії патогенезу захворювання для лікування нефропатії IgA. Крім того, лише приблизно 10% абсорбованого препарату потрапляє в системний кровотік після місцевого поглинання в кишечнику, що призводить до низького системного впливу та сприятливих профілів безпеки.
Порівняно зі звичайними методами лікування будесонід у кишковорозчинних капсулах поєднує потужну місцеву проти-запальну дію, спрямовану кишкову доставку, тривалу терапевтичну ефективність і прийнятний профіль безпеки.
Дані дослідження III фази NefIgArd демонструють, що після 9 місяців лікування Naifukang® і наступних 15-місяців перерви---терапія забезпечила значний ренопротекторний ефект протягом двох років, уповільнивши зниження функції нирок на 66%; ризик погіршення функції нирок був знижений приблизно на 66% порівняно з пацієнтами, які отримували плацебо.
Аналіз моделювання на основі дворічного загального нахилу eGFR у дослідженні NefIgArd передбачає середню найкращу оцінку 12,8 років затримки клінічного прогресування ниркової кінцевої точки для пацієнтів, які отримують будесонід у кишковорозчинних капсулах.
Китайські пацієнти отримують ще більшу клінічну користь від Naifukang®. Аналіз підгруп китайських учасників у дослідженні NefIgArd показує значну ренопротекцію протягом двох років (9 місяців лікування плюс 15-місяців-після-лікування-контролю), зі зменшенням зниження функції нирок на ~66% і стійким зниженням протеїнурії. Співвідношення білка-до-креатиніну в сечі (UPCR) значно знизилося на 37,6% порівняно з початковим рівнем на 9-му місяці, при цьому терапевтичний ефект добре зберігався протягом періоду спостереження без-лікування, демонструючи кількісно вищу ефективність порівняно з глобальною когортою пацієнтів.
Будучи визначним терапевтичним засобом у лікуванні IgA-нефропатії, кишковорозчинні капсули будесоніду завоювали важливу клінічну позицію в Китаї завдяки своєму унікальному кишково-цільовому механізму, надійній клінічній ефективності (значне зниження протеїнурії та збереження eGFR) і сприятливому профілю безпеки. Обидва2025 KDIGO Clinical Practice Guideline for Management IgA-нефропатії та IgA-васкулітуіКитайська клінічна практика щодо нефропатії та васкуліту IgA у дорослих (2025)чітко вказати цей агент як-засоби першої лінії етіології-цільової терапії нефропатії IgA.
Від монополії до багато-полярної конкуренції
Примітно, що шлях інтелектуальної власності цього першого-в-класі препарату проти нефропатії IgA, спрямованого на етіологію-, був дуже заплутаним.
Покибудесонідкишковорозчинні капсули (Nefecon®, Naifukang®), створені на ранній-стадії досліджень і розробок шведської Calliditas Therapeutics AB, повний глобальний контроль над активом зрештою передано японському підприємству.
У 2024 році великий японський хімічний конгломерат Asahi Kasei завершив повне придбання фірми-оригінатора Calliditas, отримавши повні права на цей флагманський продукт у всьому світі. Everest Medicines лише володіє ліцензованими правами на розробку та комерціалізацію у Великому Китаї, Сінгапурі та Південній Кореї, і очолила його схвалення як першого в Китаї етіологічного-цільового лікування нефропатії IgA. Ця динаміка чітко ілюструє глибоке проникнення японської індустрії та домінуючу силу в переговорах у критичному терапевтичному сегменті IgA-нефропатії, що відображає стратегічні амбіції та контроль над глобальним інноваційним нефрологічним ліками серед японського промислового капіталу.
Звертаючись до внутрішнього ринку, 16 грудня 2025 року Hainan Herui Pharmaceutical Co., Ltd. отримала схвалення NMPA для своєї генеричної версії кишковорозчинних капсул будесоніду, забезпечивши перше генеричне схвалення в Китаї та першу сертифікацію оцінки консистенції для цього продукту. Shijiazhuang Shiyao Zhongnuo Pharmaceutical і Qilu Pharmaceutical також подали заявки за новим шляхом класифікації, їхні загальні заявки зараз розглядаються.
Схвалення першого дженерика має змінити конкурентний ландшафт навколо цього головного активу на тлі нового раунду реструктуризації галузі.
Згідно з аналізом потоку пацієнтів IQVIA, приблизно 1,3 мільйона пацієнтів із IgA-нефропатією отримують лікування в Китаї, причому прогнозується, що до 2032 року популяція пацієнтів наблизиться до 3 мільйонів із приблизними річними темпами зростання 8%. Зростання показників діагностики та розширення обсягів медичного страхування сприятимуть зростанню китайського ринку терапії IgA-нефропатії.
Випуск першої генеричної версії являє собою не лише комерційну стратегію для фармацевтичних підприємств, а й реальне втілення національної реформи охорони здоров’я на користь широкої громадськості. Це дає широким лікарням і звичайним пацієнтам доступ до етіологічно-цільових схем лікування, перетворюючи передові-терапії з теоретично доступних на практично доступні варіанти, приносячи нову надію на покращення якості життя величезній кількості пацієнтів із IgA-нефропатією в Китаї.
Оскільки в цей простір виходить більше фармацевтичних підприємств, очікується, що протягом наступних трьох-п’яти років конкурентний ландшафт ринку IgA-нефропатії зміниться з-монополії на один-лікар до багато-полярної конкуренції.
